BİLİM İNSANLARI REJENERATİF TEDAVİ İLE İŞİTME KAYBINI TERSİNE ÇEVİRMEYİ BAŞARDI!..

Biyoteknoloji şirketi Frequency Therapeutics, işitme cihazlarıyla veya implantlarla değil, yeni bir tür rejeneratif tedavi ile işitme kaybını tersine çevirmeye çalışıyor. Şirket, duymamızı sağlayan küçük saç hücrelerini oluşturmak için iç kulaktaki kök hücrelerin soyundan gelen progenitör hücreleri programlamak için küçük moleküller kullanıyor.


Saç hücreleri yüksek seslere, bazı kemoterapiler ve antibiyotikler de dahil olmak üzere ilaçlara maruz kaldıklarında ölürler. Şirketin ilaç adayı, koklea içindeki bu hücreleri yenilemek için kulağa enjekte edilmek üzere tasarlanmıştır. Klinik çalışmalarda şirket, konuşma algısı testleri ile insanların işitmesini, konuşmayı anlama ve kelimeleri tanıma yeteneğini geliştirdi.


Frequency'nin ilk klinik çalışmasında şirket, tek bir enjeksiyondan sonra bazı katılımcılarda konuşma algısında istatistiksel olarak anlamlı gelişmeler gördü ve bazı yanıtlar yaklaşık iki yıl sürdü.


Şirket bugüne kadar 200'den fazla hastaya doz vermiş ve üç ayrı klinik çalışmada konuşma algısında klinik olarak anlamlı iyileşmeler görmüştür.


Şu anda Frequency'nin bilimsel danışmanı olan MIT postdoc Xiaolei Yin ile araştırmacılar, bağırsağın kök hücrelerini kontrol eden aynı moleküllerin, progenitör hücreler adı verilen yakın bir kök hücre soyundan da kullanıldığını keşfettiler. Kök hücreler gibi, progenitör hücreler de vücutta daha uzmanlaşmış hücrelere dönüşebilir.


Progenitör hücreler iç kulakta bulunur ve insanlar uterodayken saç hücreleri üretir, ancak doğumdan önce uykuda olurlar ve bir daha asla kokleanın saç hücreleri gibi daha özel hücrelere dönüşmezler. İnsanlar her kokleada yaklaşık 15.000 saç hücresi ile doğarlar. Bu tür hücreler zamanla ölür ve asla yenilenmez.


Araştırmacılar, yaklaşımlarının progenitör hücreleri daha uzmanlaşmış hücrelere dönüştürmek için iç kulağa küçük moleküller enjekte etmenin bir hastanın hücrelerini çıkarmaya, bir laboratuarda programlamaya ve daha sonra bunları doğru alana ulaştırmaya dayanabilecek gen terapilerine göre avantajlar sunduğuna inanmaktadır.


Araştırmacılar, çalışmalarının progenitör hücreleri manipüle etme yeteneklerini geliştireceğine ve yeni tedavilere yol açacağına inanıyor.


Progenitör hücreler, ihtiyaç duyuldukça birkaç farklı hücre tipine farklılaşma kabiliyetine sahip hücrelerdir. Kök hücrelerle ilgilidir, ancak kök hücrelerden daha sınırlı işlevleri vardır. Laboratuvarlar, hücre farklılaşması ve çeşitli hücrelerin tıbbi tedavilerde kullanımı üzerine araştırmalar yürütme sürecinde progenitör hücrelerle çalışır. Bu hücreler vücut içindeki sayısız yerde bulunabilir ve sürekli taze hücre tedarikini sürdürmek için her zaman üretilirler.


Progenitör hücreler vücuttaki hasarlı dokuların değiştirilmesinde ve onarımında kritik bir rol oynar. Genel olarak, bu hücreler inaktif formdadır. Büyüme faktörleri, sitokinler veya yapay farklılaşma reaktifleri tarafından aktive edilebilirler. Aktivasyon üzerine, belirli bir progenitör hücre sadece uzman hücre tiplerine farklılaşmakla kalmaz, aynı zamanda dokunun hedef bölgelerine de taşınır.


Şirket ayrıca, bağışıklık sisteminin beyindeki ve merkezi sinir sistemindeki miyeline saldırdığı bir hastalık olan multipl skleroz (MS) için bir ilaç geliştiriyor. Progenitör hücreler zaten beyindeki miyelin üreten hücrelere dönüşüyor, ancak MS hastalarının sürdürdüğü kayıplara ayak uyduracak kadar hızlı değil. Çoğu multipl skleroz tedavisi, miyelin üretmek yerine bağışıklık sistemini baskılamaya odaklanır.


Bu ilaç adayının ilk versiyonları, fare çalışmalarında miyelinde çarpıcı artışlar göstermiştir. Şirket, gelecek yıl FDA ile MS için araştırma amaçlı yeni bir ilaç başvurusu yapmayı hedefliyor.


Kaynak:

https://scitechdaily.com/mit-scientists-develop-new-regenerative-drug-that-reverses-hearing-loss/